Sandra zal in een gerenommeerd universitair ziekenhuis in de
Verenigde Staten behandeld worden met een erg recente en speciaal voor de ziekte
ontwikkelde therapie. Deze therapie werd voor het eerst in juli 2009 met
groot succes op één MLD patiëntje uitgevoerd. Het gaat om een stamceltransplantatie
volgens gereduceerd regime. De behandeling bestaat uit drie stadia :
1. De voorbehandeling :
De voorbehandeling zal bijna 2 maanden in beslag nemen. Ze heeft vooral tot doel het immuniteitssysteem van Sandra stelselmatig te onderdrukken en leidt tot een verzwakt beenmerg. Zodoende zullen de donorstamcellen van haar vader (zie verder) bij de latere transplantatie, niet afgestoten worden.
a. Voorbereiding bij Sandra :
De voorbehandeling bestaat uit drie delen: haar
lichaam zo zuiver mogelijk maken, haar witte bloedcellen
verminderen en
haar immuniteitsysteem verzwakken.Het zuiveren is noodzakelijk om de kans op infecties voor, tijdens en na de transplantatie tot een minimum te herleiden. Men doet dit met behulp van prophylactische medicijnen. Dit zijn o.a. middelen welke virussen en bacteriën in haar lichaam tot een minimum reduceren. Het verlagen van de witte bloedcellen zal met een specifiek medicijn gebeuren (Campath).
Het verzwakken van haar immuniteitsysteem wordt bekomen door een milde vorm van chemotherapie. Tweemaal zal Sandra gedurende 4 dagen intraveneus met chemotherapie behandeld worden, waarna haar lichaam 3 weken de tijd krijgt om erop te reageren. Een week vóór de transplantatie zal de sterkte van de chemotherapie opgevoerd worden. Eén dag vóór de transplantatie zal Sandra's volledige lichaam een bestraling krijgen. Dit rond de voorbehandeling af.
b. Bij Sandra's vader :
Sandra's vader zal als stamceldonor fungeren. Vooreerst zal zijn bloed uitvoerig op geschiktheid onderzocht worden.
Bij goedbevinden zal hij zichzelf 9 dagen voor de eigenlijke transplantatie
dagelijks dienen in te spuiten met een middel dat ervoor zorgt dat er
zoveel mogelijk stamcellen in zijn bloed vrijkomen.Twee dagen vóór de transplantatie, wordt hij aan een aferese-apparaat (zie foto) gekoppeld dat de stamcellen uit zijn bloed oogst.
c. Behandeling cellen bij een gespecialiseerde firma :
De bewerking van de cellen is de sleutel tot het succes van de behandeling. Nadat de cellen geoogst werden, worden deze gekoeld en per sneltransport naar een gespecialiseerde firma getransporteerd. Daar worden ze ongeveer 24 uur bewerkt volgens een nieuwe gepatenteerde methode. Deze methode steunt op jarenlange intensieve research. Vooral de afweercellen worden verwijderd.
2. De transplantatie :
Deze zal slechts een paar uur duren. Hierbij worden de bewerkte
stamcellen van Sandra's vader intraveneus bij zijn dochter toegediend. Deze
nemen de
functie van het verzwakte beenmerg van haar over.
Na
twee tot drie weken zal er nieuw beenmerg uitgroeien dat de bloedaanmaak
overneemt. Daarmee neemt de afweer tegen infecties
toe, maar ontstaat ook kans op de gevreesde graft-versus-host ziekte doordat de
resterende afweercellen van Sandra's vader zich kunnen
richten tegen gezond weefsel van zijn dochter. Sandra's originele cellen hebben een genetische fout. De getransplanteerde cellen (van haar vader) hebben die niet. De nieuwe door Sandra aangemaakte cellen zullen deze fout evenmin hebben waardoor het stofwisselingsprobleem weggewerkt wordt.
3. De nazorg :
Graft-versus-host is een erg verraderlijke en zeer ernstige ziekte. Het is als het ware een "gevecht" tussen het getransplanteerde celsysteem van de donor en het "resterende" systeem van de patiënt. Deze ziekte kan maanden en zelfs jaren na de transplantatie, zonder duidelijke voortekenen, toeslaan. Hierop moet erg snel gereageerd worden. Vandaar dat Sandra nog minstens 3 maanden in het ziekenhuis moet verblijven.
Als er zich geen verwikkelingen voordoen zal de behandeling ongeveer 6 maanden in beslag nemen. Zij en haar ouders dienen hiervoor gedurende deze periode in de VS te verblijven.
FDA veroorzaakt vertraging :
De therapie werd nog maar één maal toegepast en was een experiment.
Vanwege het succes heeft het ziekenhuis een aanvraag ingediend bij
de Food and Drug Administration (FDA) om er een goedgekeurde
therapie van te maken. De FDA evalueerde reeds de testresultaten en
de goedkeuring leek nakend. Vandaar dat het ziekenhuis aan de familie gevraagd had om tegen begin oktober ter plaatse te zijn.
Maar de FDA bleek bijkomend onderzoek te willen doen. Dit heeft reeds voor 3 maanden vertraging gezorgd. Maanden vol frustratie, want Sandra's toestand gaat ondertussen verder achteruit!...
De behandelende arts schreef onlangs:"De goedkeuring kan er nu alle dagen zijn". Onze nieuwjaarswens : begin januari 2010 bericht krijgen dat we verwacht worden.
Kostprijs :
De behandeling zal tussen de 200.000 en de 250.000 US dollar kosten.
Het leeuwendeel hiervan gaat naar de behandeling van de cellen door de gespecialiseerde firma.