Het verhaal van het medicijn Metazym :      

Begin januari 2008 was Sandra met haar ouders in het universitair ziekenhuis van Kopenhagen. Daar werd ze door Dr. Dali geëvalueerd om na te gaan of ze deel mocht uitmaken van de tweede klinische test met het levensreddende medicijn Metazym. Sandra was toen nog in zeer goede conditie en had enkel wat problemen bij het stappen. Dr. Dali zei:" Ik heb nog nooit een MLD-patiënt in zo'n goede conditie gezien!". Men zou verwachten dat er dan alles aan gedaan wordt om haar te redden! We zijn nu twee jaar verder en er is - ondanks het bestaan van een bewezen medicijn - niets gebeurd! Niets!
Voor ons was en is dit een bewezen medicijn. Of zou de Deense overheid dit peperdure medicijn zomaar 100% terugbetalen aan zijn burgers? Wij denken van niet! De ziekte heeft zijn verwoesting bij Sandra gedurende deze tijd onverminderd kunnen doorzetten. Dankzij de farmaceutische industrie en een zwakke Europese wetgeving is Sandra nu blind, stom en nagenoeg volledig verlamd!! Hier is maar één woord voor : schande!

Hieronder vindt U het 'Verhaal van het medicijn Metazym' dat chronologisch weergeeft welke lijdensweg Sandra's ouders moesten afleggen bij hun poging om hun dochtertje met het medicijn behandeld te krijgen. Telkens worden de nodige bewijzen bijgevoegd. Hun calvarietocht resulteerde, ondanks hun verwoede pogingen, in niets dan doffe ellende ...

  Datum Feit Bewijs
1. 27/11/07 - Vaststelling van de ziekte -
Sandra's ouders krijgen in het UZ Leuven te horen dat hun dochtertje aan 'Metachromatische Leukodystrophy' lijdt en ze terminaal is. 		Diagnose
2. 3/12/07 - Medicijn gevonden -
Sandra's vader vindt op het Internet de Deense firma Zymenex A/S die een hoogtechnologisch medicijn ontwikkeld heeft om verdere aftakeling door de ziekte te doen stoppen. Het is een enzyme vervangend middel, genaamd arylsulfatase A. Precies het enzyme dat Sandra's lichaam niet aanmaakt. Deze cellen zijn van menselijke oorsprong en werden via geavanceerde DNA technologie ontwikkeld. Reeds aangebrachte schade wordt door het medicijn niet hersteld. Het stopt enkel verdere aftakeling. Het is dus erg belangrijk om, na vaststelling van de ziekte, het medicijn zo snel mogelijk toegediend te krijgen!		 Metazym project 
3. 7/12/07 - Medisch dossier verstuurd -
Sandra's ouders versturen het uitgebreide medische dossier van hun dochtertje naar Dr. Dali van de universiteit van Kopenhagen die met de firma Zymenex A/S samenwerkt.		 -
4. 28/12/07 - Er is hoop -
a) Dr. Dali legt aan de telefoon uit dat Metazym Europees geregistreerd staat als weesgeneesmiddel (later op naam van Shire) en Zymenex van plan is om het medicijn te verkopen onder de named-patient procedure aan patiënten die niet in aanmerking komen voor de klinische testen.
b) Artikel 5 van de Europese Directieve 2001/83/EC  definieert 'named patient'.
c) In Engeland is de 'named-patient' procedure in Section 9 van Medicines Act 1968 opgenomen en gebruikelijk		 a)
- Email nr.4
- Registratie
b) Doc nr.4-1
5. 8/1/08 - Sandra afgewezen in Kopenhagen -
a) Dr. Dali ontmoet Sandra in het universitair ziekenhuis van Kopenhagen en zegt nog nooit een patientje gezien te hebben dat in zo'n goede conditie is! Sandra wordt door Dr. Dali onderzocht en verworpen voor deelname aan de fase 2 klinische test omdat ze te oud is. Sandra's ouders begrijpen het niet. Dr. Dali was toch al op de hoogte van haar leeftijd! Waarom moet ze haar dan nog onderzoeken? Dat zal snel blijken...
b) Dr. Dali deelt mee :"You can buy the medicine under the named-patient procedure. Reimbursement is difficult. You have to contact your doctor and government. I estimate the cost around 15.000Euro/month." Sandra's vader argumenteert dat hij alles zal doen om Sandra aan het medicijn te helpen, ook als de overheid het niet terugbetaalt. Dr. Dali antwoordt daar op:"Then you will have to sell your house."...
c) Dr. Dali deelt mee:"The Danish government is refunding Danish patients for 100%". Ze bevestigt dit ook later per e-mail. Gezien de hoge prijs, gaat Sandra's vader ervan uit dat dit betekent dat het medicijn bewezen werd. Of zou de Deense overheid 15.000€ per maand over hebben voor een medicijn dat niet deugt? Dit lijkt totaal onaannemelijk!		 a) Doc nr. 5
b) -
c) Email nr. 5

University Hospital Copenhagen
6. 13/1/08 - Universitair Ziekenhuis Leuven wil helpen -
a) Dr. Jansen van UZ Leuven doet het nodige om het medicijn te bestellen. Zij neemt contact op met de apotheek van het UZ en Zymenex voor bijkomende info.
b) Dr. Jansen laat contact opnemen met het Belgische Bijzonder Solidariteitsfonds voor terugbetaling van het medicijn. 		Email nr.6
7. 21/1/08 Zymenex bezorgt Dr. Jansen het wetenschappelijk rapport over de testresultaten met Metazym.  
8. 23/1/08 Dr. Jansen deelt Zymenex mee dat het Belgische Solidariteitsfonds het medicijn niet wil terugbetalen.  
9. 23/1/08 Diezelfde dag deelt Zymenex de contactgegevens van haar wereldwijde verdeler mee: IDIS Pharma in Engeland. Email nr9
10. 24/1/08 Sandra's vader neemt contact op met de apotheek van UZ Leuven en zegt dat hij de medicijnen zelf zal betalen.  
11. 30/1/08 Dr. Jansen informeert dat alle documenten bij de apotheek zijn en zij op het punt staan om het te bestellen. Email nr.11
12. 1/2/08 Het Belgische Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen (FAGG) geeft geen toestemming om het medicijn te importeren omdat het nog niet geregistreerd staat in België. Hieruit blijkt dat België de Europese 'named patient' procedure niet in zijn nationale wetgeving omgezet heeft. Email nr.12
13. 4/2/08 Dr. Jansen belt de directeur van Zymenex, Dr. Jens Fogh, en verzoekt hem om het medicijn uit medeleven te verstrekken. De dokter wordt smalend uitgelachen en krijgt te horen dat het medicijn in heel Europa verkocht wordt en dus niet uit medeleven verschaft wordt. Dokter Jansen is briesend, schudt onbegrijpend het hoofd en doet  Sandra's ouders verstaan dat het allemaal om geld draait... Dr. J. Fogh
14. 4/2/08 Sandra's vader neemt contact op met het FAGG om een weg te zoeken om het medicijn toch te importeren. Het FAGG herhaalt dat het niet geregistreerd staat. Email nr. 14
14b 15/2/08 Door het aanhoudende verzoek om hulp, contacteert Dr. Dali van Zymenex uiteindelijk de Deense dokter Alan Lund die het medicijn tweewekelijks in Kopenhagen wil toedienen. Dr. Dali vraagt of Sandra al een poortkatheder ingepland heeft zodat de  medicijnen daarlangs toegediend kunnen worden. Sandra's ouders laten haar hiervoor in allerijl in UZ Leuven opereren. Enkele dagen later meldt Dr Dali dat Dr Lund zich bedacht heeft en dus afhaakt... Knap staaltje van verantwoordelijkheidszin!
Dr. Dali deelt mee dat de Franse professor Aubourg op het punt staat om 8 kinderen te helpen en stelt voor om Sandra bij dit groepje te doen aansluiten.		 Sandra na operatie
15. 21/2/08 Sandra's ouders richten een noodkreet aan het UZ Leuven. Die roepen alle vertegenwoordigers van de overheid samen om een oplossing te zoeken, maar melden dat het medicijn enkel in België geïmporteerd en toegediend mag worden als de fabricant het gratis verschaft. Vanaf dit moment staan Sandra's ouders er alleen voor :
- ze krijgen het medicijn niet terugbetaald
- krijgen geen toestemming van de overheid om het te laten toedienen en importeren
Zij besluiten daarop om nog even naar andere medicijnen/therapieën te zoeken. Als ze die niet vinden zullen ze het medicijn zelf zien te financieren en laten toedienen in Engeland waar de named-patient procedure legaal en gebruikelijk is. 		Email nr. 15
16. 18/3/08 UZ Leuven meldt dat ze een 'perfect match' donor gevonden hebben voor een beenmergtransplantatie (BMT) bij Sandra. Er bestaat een kans dat ze deze zware ingreep niet zal overleven en daarom besluiten Sandra's ouders om bij de wereldgerenommeerde Franse professor Dr. Patrick Aubourg een tweede opinie te vragen. De professor nodigt het gezin uit in Parijs om de situatie te evalueren. Email nr. 16
17. 20/3/08 Consultatie bij professor Aubourg in Parijs. Hij deelt mee:
-  een beenmergtransplantatie heeft enkel zin als de ziekte nog geen symptomen vertoont. Daar is het bij Sandra dus te laat voor...
- dat hij bij de Franse overheid aan het lobbyen is om voor een aantal Franse kinderen terugbetaling te krijgen.
Sandra's ouders vragen of het mogelijk zou zijn om Sandra in dit groepje op te nemen. De professor wil dit bekijken.
Hiernaast ziet U een foto van de prof met naast hem Dr. Fogh van Zymenex. Deze foto werd genomen tijdens een bijeenkomst van Franse ouders met kinderen die aan MLD lijden. Op het bord kan U lezen:"But it (nvdr Metazym) is not for an hypothetic future. It is now!" ..... Dit is meer dan 2 jaar geleden...Zo pijnlijk!		 Doc. nr.17

Professeur Patrick Aubourg
18. April 08 Sandra's ouders stoppen de zoektocht naar alternatieve therapieën en komen tot de conclusie dat Metazym het enige is dat Sandra kan redden. Ze begrijpen niet dat een firma zo'n bedragen kan eisen. Ze nemen contact op met een topambtenaar die gespecialiseerd is in Europees recht. Hij zegt:"Dit kan ik zelfs niet betalen! Hier zet ik mijn beste mensen op." Zij maken een uitvoerig rapport. Blijkt dat Zymenex overtreding van de antitrust wetgeving zou aangewreven kunnen worden, maar dat dit een erg subjectieve materie is. De ambtenaar geeft ons weinig kans...
19. 2/5/08 Sandra's ouders vinden op het Internet de Franse patientenvereniging 'ELA' die een geldinzameling gestart is om voor acht kinderen Metazym aan te kopen. Zij beweren dat ze hiervoor in totaal 5,5 miljoen Euro nodig hebben. Sandra's ouders zijn gechoqueerd want Dr. Dali had toch gezegd dat het medicijn 15.000€/maand kost wat resulteert in 180.000€/jaar?! Ze besluiten desondanks om het voorbeeld van de vereniging te volgen, maar hoeveel geld moeten ze inzamelen voor Sandra? Doc. nr.19
Doc nr. 19b
Video
20. 3/5/08 Na een paar telefoontjes wordt het duidelijk. De hoeveelheid toe te dienen Metazym is in functie van het gewicht en wordt uitgedrukt in units/kg.  
21. 4/5/08 Sandra's vader vindt op de internetsite van het Europees Agentschap voor Geneesmiddelen (EMEA) een hoogst opmerkelijk document. Hierin beklaagt de biotech industry zich dat Europa niets doet aan de terugbetaling van weesgeneesmiddelen die bewezen zijn (zoals Metazym) en patiënten nog steeds moeten gaan smeken bij leden van de koninklijke familie, kerkleiders en ministers om geholpen te worden. Sandra's ouders herkennen dit meteen en geloven niet wat ze lezen. Dit zijn toestanden uit de middeleeuwen!
Dit document werd nota bene door Shire zelf onderschreven! Men zou verwachten dat wanneer Shire schrijft dat een medicijn als Metazym op compassionate use moet verstrekt worden, ze dit ook zouden doen! NIET dus! 		Doc. nr. 21
22. 6/5/08 Sandra's ouders beslissen nu definitief om het voorbeeld van de Fransen te volgen : het geld zelf trachten verzamelen en eenmaal dit bereikt werd, het medicijn in Engeland te laten toedienen want daar kan en mag het aangekocht en toegediend worden. Maar hoeveel geld is er nodig? Hoeveel kost het medicijn nu?
Sandra's vader laat de prijs navragen en krijgt een kopij van de eerste offerte van IDIS Pharma. Vanaf dit moment is er meer hoop dan ooit tevoren dat Sandra geholpen zal worden.		 Email nr. 22
23. 10/5/08 Aan de hand van de offerte en het gewicht van Sandra wordt de maandelijkse kostprijs berekend. Sandra's ouders kunnen het resultaat bijna niet geloven: 45.000€ per maand!
Sandra's vader belt naar Mr. Fogh van Zymenex en smeekt hem om de prijs te verlagen. Deze antwoordt ijskoud :"That's the price".... Luister naar relevante fragmenten uit het telefoongesprek :
 
24. 20/5/08 Sandra's ouders vernemen dat Shire het medicijn Metazym voor 135 miljoen Euro gekocht heeft. Zij beschouwen dit als zeer goed nieuws omdat deze financieel sterke firma het op compassionate use basis (gratis) zou kunnen ter beschikking stellen.  
25. Mei 08 Sandra's toestand gaat dramatisch snel achteruit. De verlammingsverschijnselen nemen sterk toe. Sandra's ouders kunnen niet langer wachten. Zij hebben 1.080.000 Euro nodig om dit te stoppen. Dit bedrag volstaat om het medicijn gedurende 2 jaar aan te kopen en in Engeland te laten toedienen. Shire voorziet immers om het medicijn binnen 2 jaar (2011) op de markt te brengen. De Belgische staat zal het daarna vergoeden. Forcast Shire 
26. Juni & Juli 09 Begin juni vraagt Shire via patiëntenverenigingen in België (hoogstwaarschijnlijk wereldwijd) de gegevens op van alle kinderen die aan de ziekte lijden en dus ook van Sandra. We vernemen dat Sandra het medicijn mogelijk gratis zal krijgen. Even wanen we ons de koning te rijk.. Maar wat later wordt het voor ons duidelijk dat Shire enkel een patiëntendatabank wil opbouwen voor hun behoeften en vlotte medewerking van de ouders wil. Waarschijnlijk doen ze dit om o.a. het marktpotentieel te kunnen vaststellen. Over een gratis behandeling hebben we verder nooit meer iets gehoord...  
27. Augustus 09 Sandra's ouders smeken een grote multinational om het geld te verstrekken. Die is enkel bereid om dit te doen als de efficiëntie van het medicijn bewezen kan worden en neemt daarvoor contact op met Dhr. Labeeuw, vertegenwoordiger van Shire Benelux. Deze deelt mee dat zij het product niet verkopen en dat het niet op de markt is. Sandra's vader argumenteert dat dit wel het geval is, maar zonder respons.  
28. 28/08/09 Dhr. Labeeuw blijft beweren dat het medicijn niet op de markt is. Sandra's vader wordt ongerust en besluit om voor alle zekerheid nogmaals een offerte te laten aanvragen. Naast de offerte wordt de 'Metazym Named Patient Supply & Declaration Form' verstrekt die de behandelende arts ingevuld moet terugbezorgen, vooraleer er geleverd wordt. Sandra's ouders begrijpen niet dat Shire niet op de hoogte is van het feit dat het medicijn op de markt is! Maar tussen grote firma's loopt het nogal eens mis wat communicatie betreft... Of gaat het om voorraden van Zymenex? Het maakt hen niet uit. Het medicijn is beschikbaar en binnen 2 dagen leverbaar! Email nr.28
29. Sept. 08 Sandra's vader besluit om een grote mediacampagne voor te bereiden om het gigantische bedrag verzameld te krijgen. Hij studeert letterlijk dag en nacht over hoe hij websites dient te bouwen.  
30. Nov 08 Hij ontwikkelt een website waarlangs giften online kunnen overgemaakt worden.  
31. 22/12/08 Hij zet zijn website online en neemt contact op met de geschreven pers. De bevolking reageert vol medeleven en steunt massaal.  
31b  Kerst 08  De medische wereld reageert echter erg negatief. Verschillende "specialisten" verklaren in de media dat het medicijn waardeloos is!...Enkele puristen stellen zelfs dat er geen medicijn is! Dat terwijl we door UZ Leuven gesteund werden! Als gevolg hiervan zien wij de steun dramatisch afnemen! Sandra's ouders kunnen niet geloven dat dit gebeurt en zijn er ziek van.
De meest onwaarschijnlijke reactie komt wat later van Leo Neels, vertegenwoordiger van de Belgische farma-industrie, tevens doctor in de rechtsgeleerdheid en deeltijds hoofddocent in het Media- en Communicatierecht bij KU Leuven en U Antwerpen. Zie zijn artikel 'Het Leven kan unfair zijn. Media ook'. Men zou van zo iemand verwachten dat hij zich even verdiept in de situatie. Enkele minuten Googlen hadden hem geleerd dat er - in zijn industrie nogwel - een hele branche, named-patient medicijnen worden verhandeld. Zie bv. IDIS uit Engeland. Maar die moeite doet hij niet en hij valt dan maar gauw terug op een paar algemene principes. Hij verloochent hier ontwetend zijn eigen industrie mee en trekt meteen van leer tegen de media. Hij schrijft dat ze "ten alle tijde de bronnen moeten nakijken, feiten controleren en betrokkenen de gelegenheid geven om hun standpunt naar voren te brengen." De pot verwijt de ketel! Naderhand ontvangt Sandra's vader een brief waarin hij tracht te achterhalen hoe de vork precies aan de steel zit! Pijnlijker kan journalistiek falen niet zijn! Ik noem dit alles vooringenomenheid, het halsstarrig verdedigen van een imago en profileringsdrang, ten koste van. Dát is pas unfair zijn!		 Leo Neels 
32. 31/12/08 Omstreden medicijn werkt!
In Kopenhagen hadden we vernomen dat een meisje uit Wallonië wel deel mocht uitmaken van de clinical trial bij Zymenex en het medicijn daarna gratis levenslang toegediend kreeg. Een reporter van Het Laatste Nieuws kon haar traceren en bevestigt wat wij al lang wisten. Van de "specialisten" is plots niets meer te horen.
Later bezoeken Sandra en haar ouders Margaux en haar ouders thuis. Zij bevestigen dat ze elke twee weken naar Kopenhagen vliegen om hun dochtertje te laten behandelen. Verder delen ze mee dat alle zeven kinderen die aldaar met het medicijn behandeld worden, stabiel zijn. Zó pijnlijk voor ons!
32b. 3/1/09 De pers vraagt  Dhr Labeeuw (Shire Benelux) wanneer Sandra's vader het medicijn kan kopen. Deze beweert terug dat het niet te koop is. Sandra's vader zegt dat hij de offertes thuis liggen heeft. Meer zelfs, ze staan op zijn website. Maar hij krijgt een beangstigend gevoel... Shire zal het medicijn toch wel niet van de markt gehaald hebben en zijn dochtertje laten sterven?!!!!
33. 12/1/09 Sandra's vader heeft ondertussen contacten met Shire UK. Die beweren dat ze het medicijn niet voldoende kunnen aanmaken. Hij vraagt waarom Zymenex dit probleem niet had. Shire geeft een vaag antwoord. Sandra's ouders voelen zich bedrogen!  
34. 15/1/09 Zij zijn ziek van wat de farmaceutische industrie hun dochter aandoet en willen Shire onder druk zetten om het medicijn toch te leveren. Eerst 1.080.000 euro vragen en ons dan in de steek laten kan toch niet! Zij schrijven naar Shire en dreigen om alles in de Engelse media te brengen als ze tegen 19 januari geen aanvaardbare oplossing aanbieden.  
35. 16/1/09 Shire reageert meteen! De Europese directeur van Shire, Dr. Moloney, wil Sandra's vader meteen ontmoeten, maar stelt het daarna een week uit...Uiteindelijk komt hij tegen 28 januari speciaal naar Brussel om de zaak te bespreken. Sandra's vader begrijpt niet waarom het zo lang moet duren. Maar tijdens de ontmoeting wordt het duidelijk. Shire had tijd nodig om een standpunt in te nemen. Op de vraag of er pers aanwezig mag zijn, neemt Shire een hard standpunt in. De vergadering gaat dan niet door! Sandra's ouders begrijpen het niet. Kan dit dan niet in alle openheid besproken worden?
36. 28/1/09 Sandra's vader ontmoet directeur Moloney in het Sheraton Hotel in Zaventem. Hij krijgt te horen dat Shire over 'het probleem' een week transatlantische teleconferenties gehouden heeft met zijn vestigingen in de VS! Sandra's vader begrijpt dat Shire zijn dreiging met de media serieus nam en moest beslissen of ze het medicijn al dan niet zouden verkopen. Tijdens de vergadering verneemt hij dat ze besloten hebben om het niet te verkopen! Hij krijgt het gevoel alsof zijn stoel onder zich aan het wegglijden is. Directeur Moloney beweert dat ze het medicijn niet voldoende kunnen aanmaken. Sandra's vader vraagt: "Zelfs niet voor één extra patiënt?" Moloney antwoordt:"Nee". Sandra's vader argumenteert dat Zymenex in augustus nog op in zijn offerte zwart op wit garandeerde dat ze het op 2 dagen konden leveren en niet kan begrijpen dat Shire dit niet kan.
Hij deelt directeur Moloney mee dat hij zich bedrogen voelt en Shire voor de rechter zal dagen. Sandra's ouders zijn ziek van wat deze industrie hun dochtertje en hen aandoen. Eerst 1.080.000 Euro vragen en ons dan dumpen! Schandalig! Directeur Moloney reageert hier erg onbewogen op met : "I am very sorry".
Shire licht nog toe dat stilte de beste manier is om moeilijkheden met o.a. de media te voorkomen. Het duurt niet lang voor we dat aan den lijve zullen ondervinden.		 Sheraton Zaventem 
37. Februari 09 Sandra's vader verzoekt een Vlaamse apotheker met een groot hart om nogmaals een offerte aan te vragen en het medicijn meteen te bestellen. Na drie weken meldt deze:"Dit heb ik in mijn 30-jarige loopbaan nog nooit meegemaakt! Ik heb verschillende mails en faxen gestuurd met ontvangstbevestiging, maar krijg geen enkel antwoord. Niets! Stilte!"  Sandra's vader licht hem toe dat het "de taal" van de farmaceutische industrie is.  
38. Maart, April & Mei 09 Op zoek naar gerechtigheid
De familie Massart neemt een advocatenkantoor uit Londen onder de arm dat gespecialiseerd is in medisch recht. Zij doen op hun beurt beroep doen op een  vooraanstaande Londense "Queens Councel" (QC). Zij gaan na of Shire - als nieuwe eigenaar van het medicijn - op basis van gedane beloften, afspraken en offertes van de vorige eigenaar, verplicht kan worden om het medicijn te verkopen. Na uitvoerig onderzoek blijkt dat de offertes volgens Engels recht hadden moeten bevestigd worden om ze bindingskracht te geven!..Dat hebben Sandra's ouders niet laten doen!... Een rechtszaak  heeft dus geen zin. De QC die de zaak bestudeerde vindt ze zo schrijnend dat hij zijn rapport als volgt eindigt: "...I have no doubt that the best chance of obtaining Metazym lies in persuading Shire to make it available for Sandra's treatment, and I personally am unimpressed by their statement that they are unable to obtain sufficient supplies to enable that to be done." De QC besluit daarop om de top van Shire te benaderen en hen tot medeleven te verzoeken. Hij krijgt op de wekenlange herhaalde verzoeken geen antwoord. Stilte!...Na herhaaldelijk aandringen komt een topman naar voor die van de QC volledige anonimiteit eist. Deze topman doet er nog meer dan een maand (!) over om oud nieuws te herhalen: "Shire heeft productieproblemen."


39.  Juni 09 Sandra's vader beslist om de raad van de QC te volgen en wil Shire via mediadruk overtuigen dat ze moreel verplicht zijn om het medicijn te verkopen! Hij ontwikkelt de Engelstalige website www.save-sandra.org (momenteel offline), waar hetzelfde te lezen stond als wat U op deze website kan terugvinden. Tevens organiseert hij zijn 'March for Justice' (zie verder). Maar voor hij van start gaat, vraagt hij de CEO van Shire in de VS of zij het echt zo ver wil laten komen. De CEO antwoordt:"I would urge you to reconsider your march." Ik vond dit nogal intimiderend.
40. 12,13 en 14 Juli 09 Shire onder mediadruk:
Sandra's vader stapt gedurende 3 dagen van de 'Royal Court of Justice' in Londen tot in Basingstoke, waar het hoofdkwartier van Shire gevestigd is. Hij draagt tijdens zijn tocht een grote foto van zijn dochtertje met vermelding van de website. De Engelse media covert het gebeuren. De London Evening Standard vat het verhaal het best samen. Bij aankomst in Basingstoke blijkt er erg veel Belgische media aanwezig te zijn.
Sandra en haar moeder zijn eveneens speciaal tot daar gekomen. Shire ontvangt hen. Tijdens een korte vergadering krijgen ze te horen dat Shire aan andere ouders verkoopt! Sandra's ouders voelen zich gediscrimineerd. Verder blijkt dat Shire een stock aan het opbouwen is voor 39 i.p.v. 9 kinderen. Maakt één extra kind dan het verschil? Ze stellen dat er niet genoeg voorraad is voor Sandra, ook al hebben wij de eis van deze industrie ingewilligd! Sandra's ouders voelen zich opzij gezet, misbruikt en bedrogen!
Zij gaan naar buiten en delen dit aan de pers mee. Fysisch, maar vooral psychisch uitgeput en totaal versuft geven ze een interview aan TV-zender Skynews. Tevens had hun advocaat hen herhaaldelijk gewaarschuwd dat ze zich niet de minste foute uitspraak konden veroorloven, want dit zou Shire in de gelegenheid kunnen brengen om hen te laten vervolgen. Zie
Voor het oog van miljoenen TV kijkers strooit Sandra's vader als protest 1.000.000 Euro in namaakbriefjes uit voor de ingang van Shire. Een reporter van De Standaard vraagt of dit echt nodig was. Ik vraag hem of hij kinderen heeft!

Shire bijt van zich af:
Shire herhaalt in de media dat het productieproblemen heeft. Ze schilderen Sandra's vader af als een radeloze man die plots en zomaar uit het niets een medicijn komt opeisen! Dit terwijl hij anderhalf jaar daarvoor 1.080.000 euro op tafel moest leggen. De Amerikaanse  MLD Foundation die als internationale vereniging de belangen van de families met MLD kinderen claimt te verdedigen, springt voor Shire in de bres! Zij geven zelfs vanuit Oregon reacties in het nederlands op de site van de krant De Standaard! Ik vernam dat ze al jaren door Shire gesponsord worden. Dat verklaart natuurlijk veel. Maar klap op de vuurpijl is toch wel de officiële verklaring van Shire : "Het medicijn is nooit op de markt geweest!". Daarmee maken ze van Sandra's vader publiekelijk een bedrieger! Als U al het bovenstaande gelezen hebt, weet U ondertussen wel beter! Dit vonden we uiterst pijnlijk!		 Court of Justice
41. Aug. 09 Nieuwe therapie maakt medicijn overbodig:
Een Amerikaanse vader meldt dat zijn zoontje in juli 2009 - als eerste ter wereld - behandeld werd met een stamceltransplantatie volgens vernieuwd protocol. Het jongetje maakte na 3 weken het ontbrekende enzyme zelf aan. Verdere aftakeling door de ziekte werd hiermee gestopt. Het medicijn is volgense ons hierdoor totaal overbodig geworden!...  Sandra's vader gaat ter plaatse en laat zich uitgebreid informeren. Sandra staat sindsdien als tweede patiënt genoteerd en wordt behandeld van zodra er FDA goedkeuring is voor deze therapie.
41b. Sept. 09 Franse patiëntenorganisatie ELA gedupeerd :
Het verhaal van deze organisatie is nagenoeg identiek aan dat van Sandra. In 2008 organiseerden zij een nationale mediacampagne met de bedoeling 8 kinderen met het medicijn te redden. Zij slaagden erin om 894.000 euro aan steun te verzamelen. Meteen daarna kregen zij te horen dat Shire hen het medicijn niet zou verkopen, waarna zij snijdende kritiek te verwerken kregen. De Franse pers riep de organisatoren, waaronder professor Aubourg, tot de orde. Klik op het artikel uit Le Monde voor verdere details.

Franse ouders gedupeerd :
In 2006 werd het Franse jongetje Fabrice door Zymenex geselecteerd om deel uit te maken van de eerste clinical trial met Metazym. Deze trial liep wat vertraging op  waarna de ouders te horen kregen dat Fabrice niet meer in aanmerking kwam! Te oud! Zie . Naderhand zamelden ze via de media jarenlang geld in om het medicijn zelf te kunnen aankopen en slaagden zij erin om toestemming te krijgen van de Franse overheid om het in Toulouse te laten toedienen. Zie . Toen alles rond was vernamen zij dat Shire het hen niet zou verkopen!
Fabrice's ouders geven de strijd met Shire niet op. Zij vragen sympathisanten om massaal brieven te schrijven naar Shire's hoofdkwartier. Zie . Het weekblad 'France Dimanche' schreef onlangs een artikel over Fabrice's lijdensweg. Klik hiervoor op de foto hiernaast.


France Dimanche

Conclusie :

Waar is de ethiek?
De ontwikkeling van het medicijn heeft tientallen miljoenen euro's gekost. Wij vernamen onlangs dat Zymenex hierdoor financieel in nauwe schoentjes gekomen was en het medicijn destijds daarom op de markt bracht.
Daarop begonnen ouders geld in te zamelen om hun kind ermee te redden.
Er onstonden onverhoopte productieproblemen in de periode dat Shire het medicijn overkocht. Eénmaal de ouders over het geld beschikten moest Shire beslissen of ze een gedeelte van hun beperkte stock hiervoor zouden afstaan. Dit zou wel tot gevolg hebben dat hun volgende klinische test wat vertraging zou oplopen. En plots was het geld van de ouders niet goed meer!... Ieder heeft zo zijn prioriteiten!... Maar ethisch gezien kan men zich hier grote vragen bij stellen! Vooral omdat het bij de beslissing van Shire over het leven of dood van Sandra ging! Men zou voor minder transatlantische teleconferenties houden.
We kunnen Shire desondanks niet als de "schuldige" aanwijzen. We beschouwen hen, samen met de andere ouders, als slachtoffer van een ongelukkige samenloop van omstandigheden. Wij zijn ervan overtuigd dat Shire begrip heeft voor onze situatie en enigszins ook voor onze actie in Engeland.
Het medicijn, en daarmee Sandra, zonder slag of stoot loslaten was iets teveel gevraagd. Verder wou haar vader zijn in opspraak gekomen naam zuiveren. Gelukkig is er nu de therapie. Als die er niet was geweest zou het verhaal een dramatische wending gekregen hebben....

Op de volgende pagina vindt U een pleidooi om dit soort wantoestanden naar de toekomst toe uit de wereld te helpen. De basis hiervan komt nota bene van Shire zelf!